Antiandrogens được sử dụng trong điều trị các loại bệnh phụ thuộc androgen ở cả nam và nữ.[8] Chúng được sử dụng để điều trị những người đàn ông với ung thư tuyến tiền liệt, u xơ tiền liệt tuyến, mô hình rụng tóc, chứng cuồng dâm, paraphilias, và priapism, cũng như chàng trai với dậy thì sớm.[8][9][10] Ở phụ nữ và trẻ em gái, antiandrogens được sử dụng để điều trị mụn trứng cá, bã nhờn, viêm hidradeniva suppurativa, hirsutism và chứng cường androgen.[8][11][12] Antiandrogens cũng được sử dụng ở phụ nữ chuyển giới như là một thành phần của liệu pháp hormone nữ tính và là thuốc chặn tuổi dậy thì ở những cô gái chuyển giới.[13][14]

Đàn ông và con trai

Ung thư tuyến tiền liệt

Androgens như testosterone và đặc biệt là DHT có liên quan quan trọng đến sự phát triển và tiến triển của ung thư tuyến tiền liệt.[15] Chúng hoạt động như các yếu tố tăng trưởng trong tuyến tiền liệt, kích thích sự phân chia tế bào và phát triển mô.[15] Theo các phương thức điều trị làm giảm tín hiệu androgen ở tuyến tiền liệt, gọi chung là liệu pháp androgen, có thể làm chậm đáng kể quá trình ung thư tuyến tiền liệt và kéo dài cuộc sống ở nam giới mắc bệnh.[15] Mặc dù antiandrogens có hiệu quả trong việc làm chậm sự tiến triển của ung thư tuyến tiền liệt, nhưng nhìn chung chúng không thể chữa khỏi và theo thời gian, căn bệnh này thích nghi và điều trị thiếu hụt androgen cuối cùng trở nên không hiệu quả.[16] Khi điều này xảy ra, các phương pháp điều trị khác, như hóa trị liệu, có thể được xem xét.[16]

Các phương pháp phổ biến nhất của liệu pháp androgen thiếu hiện đang được sử dụng để điều trị ung thư tuyến tiền liệt là thiến (với một bộ điều biến GnRH hoặc cắt bỏ tinh hoàn), antiandrogens không steroid và thuốc ức chế tổng hợp androgen abiraterone axetat.[15] Thiến có thể được sử dụng một mình hoặc kết hợp với một trong hai phương pháp điều trị khác.[15][17] Khi thiến được kết hợp với một loại antiandrogen không steroid như bicalutamide, chiến lược này được gọi là phong tỏa androgen kết hợp (còn được gọi là phong tỏa androgen hoàn toàn hoặc tối đa).[15][18] Enzalutamide, apalutamide và abiraterone acetate được phê duyệt đặc biệt để sử dụng kết hợp với thiến để điều trị ung thư tuyến tiền liệt kháng thiến.[15][19] Đơn trị liệu với bicalutamide không steroid cũng được sử dụng trong điều trị ung thư tuyến tiền liệt như là một phương pháp thay thế cho thiến với hiệu quả tương đương nhưng với một tác dụng phụ khác biệt và có khả năng có lợi.[15][20][21]

Phụ nữ và trẻ em gái

Tình trạng da và tóc

Antiandrogens được sử dụng trong điều trị các tình trạng da và tóc phụ thuộc androgen bao gồm mụn trứng cá, bã nhờn, viêm hidradeniva suppurativa, hirsutism và rụng tóc ở phụ nữ.[11] Tất cả những điều kiện này phụ thuộc vào androgen, và vì lý do này, antiandrogens có hiệu quả trong điều trị chúng.[11] Các antiandrogens được sử dụng phổ biến nhất cho các chỉ định này là cyproterone axetat và spironolactone.[22] Flutamide cũng đã được nghiên cứu rộng rãi cho các mục đích sử dụng như vậy, nhưng đã không còn được ưa chuộng do liên quan đến độc tính gan.[23] Bicalutamide, có nguy cơ nhiễm độc gan tương đối tối thiểu, đã được đánh giá để điều trị bệnh rậm lông và thấy hiệu quả tương tự như flutamide và có thể được sử dụng thay thế.[24][25] Ngoài thuốc đối kháng AR, thuốc tránh thai đường uống có chứa ethinylestradiol có hiệu quả trong điều trị các tình trạng này, và có thể được kết hợp với thuốc đối kháng AR.[26][27]

Antiandrogens thường không được sử dụng để điều trị mụn trứng cá ở nam giới do nguy cơ nữ tính hóa cao (ví dụ, gynecomastia) và rối loạn chức năng tình dục.[28][29]